Av Irma Heiskanen-Haarala • I framtiden kan stamcellsbehandling vara en framträdande metod för att behandla insulinbrist vid typ 1-diabetes. De första patientförsöken med celler ombildade från stamceller har startat i USA.
– Målet är att föra in sådana celler i kroppen som utsöndrar insulin på rätt sätt, sammanfattar Timo Otonkoski, professor i medicinsk stamcellsforskning på Helsingfors universitet.
Än så länge har de transplanterade cellerna varit öceller från bukspottkörteln hos givaren. Öcellstransplantationer har utförts redan i flera år på ett mindre antal diabetiker som samtidigt har behövt njurtransplantation.
Öceller från givaren sprutas in mottagarens lever. Efter transplantationen klarar sig en del av patienterna en tid utan insulininjektioner. Tack vare celltransplantationen försvinner problemen med hypoglykemi hos de flesta patienter, och blodsockervärdena förbättras.
Det krävs fortlöpande immunsuppressiv medicinering mot avstötning när en diabetiker får celler från en givare. De transplanterade öcellerna försämras med tiden. Transplantation ger således inte någon bestående hjälp.
– Målet är att vi ska komma framåt så mycket att vi har ett obegränsat antal celler till förfogande och att vi kan transplantera dem utan immunsuppressiv medicinering.
Celler programmeras för nya uppgifter
År 2007 lärde sig forskarna ta fram så kallade pluripotenta stamceller från odlade mänskliga hud- och blodceller. Dessa inducerade pluripotenta stamceller, iPS-celler, kan programmeras så att de ombildas att exempelvis ta över de uppgifter som betacellerna bland öcellerna i bukspottkörteln har.
I oktober i fjol publicerade Via Cyte, ett privat läkemedelsföretag i Kalifornien en forskningsnyhet. Det första patienttestet med insulinproducerande celler som härstammar från stamceller hade startat. Det handlar inte om iPS-celler utan om embryonala celler från människa.
– Grundforskning hade pågått länge, och sedan gav den amerikanska läkemedelsmyndigheten FDA tillstånd för kliniska försök där insulinproducerande celler första gången transplanterades till patienter. I försöket ska ungefär fyrtio patienter behandlas på flera olika platser runtom i landet USA. Forskarna vill ta reda på om behandlingen är riskfri och effektiv, säger Otonkoski.
Cellerna implanteras i underhuden på underarmen i en apparat stor som en tändsticksask. Inne i apparaten är cellerna inneslutna i membraner. Ingreppet är enkelt och transplantatet kan lätt bytas ut när effekten avtar. Cellerna håller sig vid liv när de revaskulariseras. Kapillärer kan inte växa in i transplantatet och placera in immunceller där. Vid transplantationen är cellerna fortfarande omogna och man måste invänta 3–4 månader innan det går att bedöma hur de fungerar.
Försiktig optimism
Timo Otonkoski är försiktigt optimistisk inför resultaten av stamcellsbehandling. Nu närmar vi oss den fas när vi kan förvänta oss resultat av stamcellsforskningen, som har kantats av stora motgångar och besvikelser.
– Det har varit alltför mycket uppståndelse och uppskruvade förväntningar kring stamcellerna. Vi har helt klart en lång väg framför oss fortfarande.
– Förhoppningsvis får patienterna långvarig hjälp av stamcellsbehandling. Än så länge har ingen kunnat påvisa att den fungerar. Autoimmun diabetes hos människor är nämligen en betydligt mer komplicerad fråga än en sjukdomsmodell för försöksdjur.
Otonkoskis forskningsgrupp inom programmet för molekylär neurologi vid Helsingfors universitet har kapacitet att ta fram öceller ur stamceller, men forskningen är inte i första hand inriktad på stamcellsbehandling. I dagsläget fokuserar gruppen på att utveckla en forskningsmodell för mänskliga betaceller och genetiska defekter.
– Celltransplantationer är inte den enda nyheten vi ska räkna med. Det går att ta fram nya läkemedel och preventiva terapier för diabetes. Grundforskning pågår kring läkemedel som kan stimulera öcellerna att förnya sig och göra cellerna mer motståndskraftiga för attacker mot immunförsvaret. Då behöver man inte transplantera celler utan i stället återställa funktionen hos människans egna celler.
Bara för ett fåtal
Om stamcellsbehandling blir ett alternativ i behandlingen av diabetes, kan det hända att den bästa målgruppen till en början är personer med en sällsynt form av diabetes med bara en gendefekt.
– I första hand är behandlingen till nytta för de som har genetiskt betingad diabetes som leder till att bukspottkörteln inte utsöndrar insulin. Då uppstår det inga problem med autoimmunitet, säger Timo Otonkoski.
