Kan läkemedelsstudier bland barn ge bättre prevention av typ 1-diabetes?

345
Sauli Palmu gillar löpning och han leder sonens innebandylag. Forskningssköterskan Heidi Alanen rastar hundarna och går på gym. Bild: Janne Viinanen

Av Pirita Salomaa

• Är det etiskt riktigt att testa läkemedel på barn? Sauli Palmu, specialistläkare i pediatrik, har ett säkert svar på den kvistiga frågan.

– Jag vänder på steken och frågar om det är etiskt riktigt att låta bli att testa läkemedel på barn.  

– Studierna genererar behandlingsformer för framtiden och vi gör barnen en björntjänst om vi låter bli.

Sauli Palmu leder Läkemedelsforskningscentrum för barn, som finns i anslutning till barnkliniken vid Tammerfors universitetssjukhus. Centrumet inledde verksamheten 2017 och är än så länge det enda i sitt slag i Finland.

Centrumet undersöker befintliga läkemedel som redan har testas på vuxna, men också helt nya läkemedel ingår i repertoaren. Dessutom undersöker forskarna om befintliga läkemedel kan användas för något annat ändamål än de ursprungliga.

Fem av de pågående studierna är kopplade till typ 1-diabetes: prevention, uppskjuten debut och bromsat fortskridande.

– Vi undersöker till exempel om man kan använda läkemedel för reumatoid artrit (reumatism) för att påverka utvecklingen av typ 1-diabetes hos barn med stor risk att insjukna.

Forskning kostar pengar

Läkemedel som används för att behandla sjukdomar hos barn är sällan testade på barn. Man har helt enkelt bara lärt sig använda läkemedel som är testade på vuxna också på barn. Så har det varit, trots att en EU-förordning om läkemedel för pediatrisk användning från 2017 ålägger läkemedelsindustrin att undersöka alla nya läkemedel på barn om de behövs för barns hälsa. 

Det är oerhört dyrt att undersöka läkemedel på barn och det finns få barn som lämpar sig för läkemedelsstudier.

– Kostnaderna för att starta en läkemedelsstudie är så gott som lika stora oberoende av om det finns bara en eller hela tusen deltagare. Den grupp barn som lämpar sig för en studie är dessutom ytterst liten, eftersom läkemedlen bara kan undersökas på barn som redan har insjuknat eller riskerar att insjukna, förklarar Sauli Palmu.

En annan stor fråga är att barnen lika gärna kan vara små prematurer med låg kroppsvikt som tonåringar med samma längd i strumplästen som vuxna. 

Idéer via DIPP-forskarna

Huvuddelen av de pågående studierna gäller cancersjuka barn, men centrumet kan i princip undersöka läkemedelsbehandling vid vilka sjukdomar som helst.

– Typ 1-diabetes är ett självklart forskningsområde för oss, tack vare DIPP-studien för prognostisering och prevention av typ 1-diabetes, som pågår i Tammerfors. Via forskarna där får vi både idéer och deltagare.

Exempelvis idén att tillämpa ett befintligt antireumatiskt läkemedel på prevention av typ 1-diabetes kom från DIPP-forskarna. 

– De har identifierat de punkter i sjukdomsprogressionen som vi vill försöka påverka. Reumatoid artrit och typ 1-diabetes är båda autoimmuna sjukdomar. Med läkemedlet försöker vi påverka den pågående inflammatoriska reaktionen i kroppen, berättar han.  

Familjerna lär känna forskningssköterskan

Sauli Palmu understryker att han inte jobbar ensam trots att det är han som svarar för att utveckla Läkemedelsforskningscentret för barn.

Ett flertal läkare och sköterskor från universitetssjukhuset deltar i verksamheten. Dessutom gör specialister inom flera medicinska verksamhetsområden, bland annat endokrinologi, en insats och stöder verksamheten med sin kompetens. 

Forskningssköterskan Heidi Alanen är Palmus ”högra hand” och har varit med i svängen ända från början. Hon träffar barnen och familjerna vid varje besök.

– En studie kan innefatta ett flertal besök och vid dem får jag höra vad familjerna har för synpunkter på studien. Den dominerande inställningen är att det är viktigt att hjälpa andra, även om ens eget barn inte råkar få hjälp av studien, säger hon.

Tidigare arbetade hon på en avdelning för cancersjuka barn och berättar vad som var en av drivkrafterna för att starta centrumet.

– Ett nytt läkemedel kan ibland vara den enda möjligheten för en barnpatient att få behandling. Tidigare var vi tvungna att skicka barnen till utlandet för läkemedelsstudier. Det var tungt för familjen med allt praktiskt som måste ordnas. Nu är det betydligt lättare att delta. Det finns ett patienthotell nära universitetssjukhuset där de kan övernatta, om barnen måste vara inlagda på avdelningen eller stanna kvar över natten. 

Barn och familjer som deltar i läkemedelsstudier får rese- och inkvarteringskostnader ersatta. Däremot får de inget arvode.

En vanlig barnläkare?

Centrumet har funnits i drygt två år och har nu uppnått sitt första mål, nämligen att starta läkemedelsstudierna. Bland de kommande målen märks att förankra verksamheten och säkerställa resurserna. 

– Ett viktigt steg framåt tar vi i höst när sjukhusets nybygge står klart. Vi får nya och mer fungerande lokaler där.

Läkemedelsforskningscentrumet finansieras av en stödstiftelse för universitetssjukhuset. Vidare får centrumet en del medel från bland annat de läkemedelsföretag som deltar i studierna.

Sauli Palmu titulerar sig en vanlig barnläkare och leder verksamheten vid sidan av sitt läkarjobb.

– Patientarbetet tar mycket tid i anspråk, men brinner man för forskning finns det alltid utvägar. Jag vill hjälpa barnen och dessutom tycker jag det är väldigt roligt att utveckla någonting nytt, avrundar Sauli Palmu och skyndar sig för att lägga in en kanyl på en barnpatient.  


Läs mer:
www.tays.fi/peetu
Universitetssjukhusens gemensamma projekt FINPEDMED, www.finpedmed.fi