Teksti: Pirita Salomaa
Onko eettisesti oikein tutkia lääkkeitä lapsilla? Lastentautien erikoislääkäri Sauli Palmulla on varma vastaus tähän vaikeaan kysymykseen.
– Käännän sen ympäri ja kysyn, onko eettisesti oikein olla tutkimatta lääkkeitä lapsilla.
– Tutkimuksilla luodaan tulevaisuuden hoitoja, ja olisi karhunpalvelus lapsille olla tekemättä niitä, Palmu sanoo.
Hän johtaa Tampereen yliopistollisen sairaalan lastenklinikan yhteydessä toimivaa Lasten lääketutkimuskeskusta. Vuonna 2017 toimintansa aloittanut keskus, PeeTu, on toistaiseksi ainoa laatuaan Suomessa.
Keskuksessa tutkitaan jo käytössä olevien, aikuisilla tutkittujen lääkkeiden sopivuutta lapsille ja myös kokonaan uusia lääkevalmisteita. Lisäksi tutkimuksissa selvitetään sitä, soveltuvatko jo käytössä olevat lääkkeet myös muihin kuin alkuperäisiin käyttökohteisiinsa.
Viisi keskuksessa tällä hetkellä käynnissä olevista tutkimuksista liittyy tyypin 1 diabeteksen ehkäisemiseen, taudin puhkeamisen viivyttämiseen tai sairauden etenemisen hidastamiseen.
– Tutkimme esimerkiksi sitä, voidaanko reumalääkkeellä vaikuttaa tyypin 1 diabeteksen kehittymiseen lapsilla, joilla on siihen suuri sairastumisriski, Palmu mainitsee.
Tutkiminen on kallista
Lasten sairauksien hoitamisessa käytettäviä lääkkeitä on harvoin tutkittu lapsilla. Aikuisilla tutkittuja lääkkeitä on vain opittu käyttämään lastenkin hoitamisessa. Näin siitä huolimatta, että vuonna 2007 voimaan tullut EU:n lastenlääkeasetus velvoittaa lääketeollisuuden tutkimaan lapsipotilailla kaikki uudet lääkkeet, joiden käyttöön on tarvetta lapsilla.
Lääkkeiden tutkiminen lapsilla on äärimmäisen kallista, ja lääketutkimukseen soveltuvia lapsia vähän.
– Tutkimuksen käynnistämiskulut ovat likimain samat riippumatta siitä, onko tutkittavia yksi vai tuhat. Ja koska lääkkeitä voidaan tutkia vain lapsilla, jotka ovat jo sairastuneet tai joilla on riski sairastua, on tutkimukseen mahdollisesti sopivien lasten joukko usein äärimmäisen pieni, Palmu tarkentaa.
Oman haasteensa lasten lääketutkimukseen tuo se, että lapsia ovat yhtä hyvin pienipainoiset keskosvauvat kuin jo aikuisen mittoihin kasvaneet teinitkin.
Ideoita DIPP-tutkijoilta
Pääosa Taysin Lasten lääketutkimuskeskuksen parhaillaan käynnissä olevista tutkimuksista kohdistuu syöpää sairastavien lasten auttamiseen, mutta keskuksessa voidaan tutkia minkä tahansa sairauden lääkehoitoa.
– Tyypin 1 diabetes on meille luonteva tutkimusalue, kiitos tyypin 1 diabeteksen ennustamiseen ja ehkäisyyn keskittyneen DIPP-tutkimuksen, jota tehdään Tampereella. Sen kautta saamme sekä tutkimusideoita että tutkittavia, Palmu kertoo.
Esimerkiksi idea jo käytössä olevan reumalääkkeen soveltamisesta tyypin 1 diabeteksen ehkäisyyn tuli DIPP-tutkijoilta.
– He ovat tunnistaneet tautiprosessin etenemisessä kohtia, joihin pyrimme vaikuttamaan. Reuma ja tyypin 1 diabetes ovat molemmat autoimmuunisairauksia, ja tutkittavalla lääkkeellä pyritään vaikuttamaan elimistössä käynnissä olevaan tulehdusreaktioon, Palmu kuvailee.
Tutkimushoitaja tulee perheille tutuksi
Sauli Palmu korostaa, että vaikka hän on vastuussa Lasten lääketutkimuskeskuksen toiminnan kehittämisestä, hän ei suinkaan tee työtään yksin.
Keskuksen toiminnassa on mukana useampia Taysin lääkäreitä ja hoitajia. Lisäksi eri alojen, kuten esimerkiksi endokrinologian erikoislääkärit tukevat sen toimintaa omalla osaamisellaan.
Palmun ”oikea käsi” on tutkimushoitaja Heidi Alanen, joka on ollut mukana keskuksen toiminnassa sen perustamisesta alkaen. Hän tapaa lääketutkimuksissa mukana olevat lapset ja perheet jokaisen tutkimuskäynnin yhteydessä.
– Tutkimuksiin voi sisältyä useita käyntejä, ja niiden aikana kuulen, miten perheet kokevat tutkimuksissa mukana olemisen. Päällimmäinen ajatus useimmilla on, että vaikka oma lapsi ei hyötyisi tutkimuksesta, on tärkeää auttaa myös muita, Alanen kertoo.
Hän työskenteli aiemmin syöpää sairastavien lasten osastolla ja kertoo epäkohdasta, joka oli yksi kannustin Lääketutkimuskeskuksen perustamiseen Tampereelle.
– Uusi lääke voi joskus olla lapsipotilaan ainut mahdollisuus saada hoitoa. Aiemmin jouduimme lähettämään lapsia lääketutkimuksiin ulkomaille, ja käytännön järjestelyt olivat perheille raskaita.
Nyt tutkimuksiin osallistuminen on perheille merkittävästi helpompaa. Jos lääketutkimus vaatii esimerkiksi sairaalan osastolla oloa ja vaikkapa viipymistä yön yli, perheet voivat halutessaan majoittua Taysin naapurissa toimivassa potilashotellissa.
Lääketutkimuksiin osallistuville lapsille ja perheille korvataan matka- ja majoituskuluja, palkkioita perheet eivät saa.
Tavallinen lastenlääkäri?
Reilut kaksi vuotta toiminut Lasten lääketutkimuskeskus on saavuttanut ensimmäisen tavoitteensa, joka oli tutkimusten saaminen käyntiin. Seuraavia päämääriä ovat keskuksen toiminnan vakiinnuttaminen ja resurssien varmistaminen.
– Yksi merkittävä edistysaskel otetaan ensi syksynä, jolloin Taysin uudisrakennus valmistuu. Saamme sieltä nykyistä toimivammat tilat, Palmu iloitsee.
Lääketutkimuskeskuksen toimintaa rahoittaa Tays tukisäätiö. Varoja toimintaan saadaan myös muun muassa niiltä lääkeyrityksiltä, joiden tutkimuksia keskuksessa on käynnissä.
Tavalliseksi lastenlääkäriksi itseään nimittävä Sauli Palmu johtaa keskusta lääkärintoimensa ohella.
– Tutkimustyö aikaa vievän potilastyön rinnalla onnistuu ison innostuksen siivittämänä. Haluan auttaa lapsia ja lisäksi kehittämistyö on minusta valtavan kivaa, Palmu sanoo ja suuntaa laittamaan kanyyliä lapsipotilaalle.
Lisätietoa:
www.tays.fi/peetu
Yliopistosairaaloiden yhteishanke FINPEDMED, www.finpedmed.fi
Ei välttämättä omaksi, vaan ennen kaikkea muiden hyödyksi:
Jooel Hildén osallistuu tyypin 1 diabeteksen ehkäisyyn liittyvään lääketutkimukseen auttaakseen tulevia lapsipotilaita.
Kun nyt 15-vuotias Jooel syntyi, hänen napanuorastaan otettu verinäyte osoitti, että hänellä on geneettinen alttius sairastua tyypin 1 diabetekseen.
– Se oli yllätys, sillä perheessämme tai edes lähisuvussamme ei ole yhtään diabeetikkoa, Jooelin äiti Marianna Hildén kertoo.
Hildénin perhettä pyydettiin pian Jooelin syntymän jälkeen mukaan tyypin 1 diabeteksen ehkäisyä ja puhkeamista selvittävään DIPP-tutkimukseen.
– Meistä tuntui turvalliselta, että tavallista suuremman sairastumisriskin omaavan Jooelin tilannetta aletaan seurata. Päätös osallistua DIPP-tutkimukseen oli meille helppo, Marianna Hildén sanoo.
Toiveena sairauden estäminen
Jooelille ovat ilmaantuneet kaikki tyypin 1 diabeteksen puhkeamista ennakoivat, DIPP-tutkimuksessa seurattavat vasta-aineet.
Keväällä 2018 häntä kysyttiin mukaan lääketutkimukseen, jossa tutkitaan, voisiko eräs lääkevalmiste viivyttää diabeteksen puhkeamista tai jopa estää sen.
– Minulle tutkimukseen osallistumisesta ei välttämättä ole mitään hyötyä. En edes tiedä, saanko varsinaista lääkettä vai lumelääkettä, Jooel Hildén sanoo.
Liikunnalliselle yhdeksäsluokkalaiselle tutkimukseen lupautuminen oli kuitenkin luontevaa.
– Tulevaisuudessa lapset, joilla on suuri diabetekseen sairastumisriski, voivat toivottavasti hyötyä sen tuloksista, auttamishaluinen Jooel arvelee.
Jooel pistää ja mittaa
Hildénit asuvat maaseudulla noin 20 kilometrin päässä Tampereen yliopistollisesta sairaalasta. Lääketutkimuksen vaatimat useat tutkimuskäynnit ovat aina järjestyneet.
– Jooel on saanut tarvittaessa vapaata koulusta, ja minä olen voinut olla hänen mukanaan, vapaaehtoistyötä tekevä Marianna-äiti kertoo.
Tutkimuskäynneillä otetaan verinäytteitä ja tehdään muun muassa sokerirasituskokeita, mutta ison osan tutkimukseen liittyvistä toimista Jooel tekee itsenäisesti kotona.
– Huolehdin osasta lääkeainepistoksia, mittaan verensokeria, käytän ajoittain kudossokeria mittaavaa sensoria ja pidän silloin myös päiväkirjaa muun muassa ruokailuajoistani ja siitä, miten nukun.
Nyt meneillään oleva tutkimus päättyy Jooelin osalta keväällä, mutta tuleva lukiolainen on jo lupautunut mukaan seuraavaan mahdolliseen tutkimukseen.
